DMD ve MD Hastalarının Beklediği PTC 124 İimli İlaç Bir Yıl İçinde Piyasada...

[Guest DOĞRU YOL]

http://www.ptcbio.com/4.1_news.aspx

PTC Firması PTC 124 adlı ilacın DMD ve CF tedavisinde Faz 2 deneme sonuçları açıklandı.

PTC Therapeutics şirketi 18 Ekim 2007 tarihinde yayınladığı bir bildiri ile üzerinde çalıştığı PTC 124 adlı ilacın DMD üzerindeki FAZ 2 deneme sonuçlarını açıkladı.İlacın şu anda sadece nonsense mutasyon (stop kodon) sonucu oluşan DMD lerde etkili olması bekleniyor. Denemeler sonucunda ilacın stop kodon tipi DMD hastalarında eksik olan Distophin maddesinde ciddi bir artışa yol açtığı ve CK düzeyinde kayda değer düşüşlere neden olduğu görüldü. Yukarıdaki sonuç Dünya Kas Derneği (WMS) nin İtalya'daki kongresinde açıklandı.

DMD erkek çocuklarda kendini gösteren ve kas hücrelerinin stabilitesini sağlayan distrophin maddesinin eksikliğinden kaynaklanmaktadır. Faz 2 denemelerinde 38 erkek çocuk üzerinde doz denemeleri yapılmıştır. Bu deneklerin hepsinde nonsense mutasyon sonucu oluşan DMD hastalığı mevcuttu. Deneme 28 gün sürmüş ve 3 değişik doz denenmiştir. Bu denemeler sonucunda distophin ve Ck düzeyleri deneme öncesi ve sonrası ölçülmüştür.

Doz seviyesine bakılmaksızın tüm dozların denemelerinde 18 hastanın (%47) biyopsilerinde gözle görülür bir distrophin artışı saptanmıştır. Nonsense mutasyonun tipinin bu oranda etkili olmadığı gözlenmiştir.

Kan testlerinde tüm hastaların CK düzeylerinde ciddi bir azalma tespit edilmiştir. Velilerin ve öğretmenlerin açıklamalarına göre birçok denekte deney süresince önemli aktivite artışı ve dayanıklılık artışı gözlenmiştir.

Carsten Bönnemann, M.D.(Pediatri ve nöroloji Asistan Profesör Pensilvanya) konu ile ilgili aşağıdaki açıklamayı yaptı:

“Sonuçlar bizi çok cesaretlendirdi. Kaslarda artan distrophin oranı ve kas kırılganlığının azalmasını görmüş olmak bizlere DMD tedavisi için PTC 124 ün ciddi bir potansiyel olduğunu ispatladı”

Langdon Miller, MD (PTC Tıbbi Koordinatörü) konu ile ilgili aşağıdaki açıklamayı yaptı:

“PTC 124 ün aynı zamanda güvenli olması (kayda değer bir yan etki görülmemesi) bizi DMD ile ilgili daha uzun vadeli çalışmalar yapmak konusunda hızlandıracaktır” “Biz aktif olarak tüm araştırmacılarımızla beraber önümüzdeki aylarda daha ileri çalışmalar yapmanın planlarını hazırlıyoruz”

Konu ile ilgili Stuart W. Peltz, Ph.D (PTC Bakan şunları söyledi:

“Elde edilen bu sonuçlar ve Çocuk Nöroloji Derneği'nin Kuzey Amerika Cystic Fibrosis konferansından gelen haberler ile birleşince PTC 124 ün genetik bozukluklar ile ilgili tedavilerde bir çığır açacağı konusunda yanılmadığımızı gösterdi. Bundan sonraki planlarımız, DMD ve CF Cystic Fibrosis) konusunda daha ileri çalışmalar yapmaktır. İnanıyorum ki PTC 124 bir gün DMD, CF ve diğer tüm genetik hastalıklarda çare olacaktır.

PTC 124 NEDİR:

PTC124 oral yolla alınan ve nonsense mutasyon (stop kodon) sonucu oluşan genetik hastalıkların tedavisinde kullanılması planlanan ve faz2 denemeleri yapılan bir ilaçtır. Nonsense mutasyonlarda prematüre protein tam gelişim sağlayamadığı için gereken sentezlemeyi yapamamakta ve hastalığa yol açmaktadır. İşte PTC 124 burada devreye girmekte ve üretilmesi gereken proteinin

yapılmasını sağlamaktadır. Bunu yaparken kısa olan (premature) proteinin sentezleme fonksiyonunu tamamlamaktadır. PTC 124 vücut tarafından kolay tolere edilmekte ve hedeflenen plazmaya kolayca ulaşmaktadır. Ayrıca normal çalışan proteinlerin fonksiyonlarına da bir etki yapmamaktadır. Araştırmalar göre DMD lerde %13, CF ler de %10 oranında nonsense mutasyon görülmektedir.Araştırmalar PTC124 ün nonsense mutasyon sonucu oluşan tüm hastalıklarda

başarılı olacağını göstermektedir. Ayrıca FDA da bu ilacın DMD ve CF de tedavi amaçlı etkili olacağını belirtmektedir.

ALINTI

[Can Sengul 149]

Evet bu ilaç Çıktı Çıkacak Md,Ms Hastaları adına çok seviniyorum .