yarali kalp

Sürece İvme Kazandırmak: FA Hücresel Modeller ve Hücre Terapisi Buluşması

Önerilen İletiler

Tetiklenmiş Pluripotent Kök Hücreleri (iPS) diye bilinen hücrelerin geliştirilmesinin bir sonucu olarak, bilim dünyasında baştan aşağı muazzam bir heyecan yayılmakta. Bu hücreler, embriyonik kök hücrelerinin bir çok özelliğini taşıyorlar ama iPS hücrelerinin asıl avantajı deri gibi kaynaklardan elde edilebiliyor olmaları. Temel olarak, deri hücreleri belli başlı bazı genlerin “vurgulanmasıyla” iPS hücreleri olmaya programlanıyor ve bu hücrelerde artık vücuttaki herhangi bir hücre tipine dönüşebilir hale geliyor. Araştırmacılar, hâlihazırda FA’lı kişilerin deri biyopsilerini kullanarak iPS hücre dizileri yaratmaktalar ve bu hücrelerin sinir ve kalp hücrelerine farklılaştırılmasıyla hızlı bir ilerleme kaydedilmekte. Bu ciddi ilerlemeler üzerinde çalışan araştırmacılar arasında iletişim, dayanışma ve işbirliği sağlanması amacıyla, NAF Ataxia Investigators’ Meeting’in bir parçası olarak, Mart 2010’da Chicago’da Cellular Models and Cell Therapy buluşması gerçekleştirildi.

Uluslararası Hasta Hakları Gruplarından Destekler

Toplantının FARA-Australasia (FARA-A), FARA, Ataxia UK, FASI ve NAF tarafından, toplantıya katılan bu hasta hakları savunucusu grupların her birinden temsilcilerle birlikte ortaklaşa organize edilmesinin ve desteklenmesinin temel amacı standardize edilmiş hücresel FA modellerine olan ihtiyaca vurgu yapılmasıydı. Davet edilen 16 FA araştırmacısına ek olarak, uluslar arası alanda isim yapmış üç kök hücre uzmanı, Dr. Ole Isacson (Harvard Medical School, Nöroloji Profesörü ve Center for Neuroregeneration Research Müdürü), Dr. Jack Kessler (Northwestern University, Nöroloji Profesörü Bölüm Başkanı ve Stem Cell Institute Müdürü) ve Profesör Bob Williamson (University of Melbourne ve Australian Academy of Science Secretary of Science Policy Onursal Yüksek Üyesi) ile birlikte olmak şansını da bulduk. FA üzerine devam etmekte olan ortaklaşa araştırmadan son derece olumlu ve övgüyle bahsettiler ve buluşmada gözler önüne serilen bilimin, diğer gördüklerinden bir farkı olmadığını belirttiler. Bu açıklama, bilhassa bu alanda küresel liderlik rolü üstlenmiş bu üç isimden gelmiş olması sebebiyle manidardı. Onlar da tedavi edici ilerlemeler adına, FA iPS hücre dizilerinin standardize edilmiş karakterizasyonu ve paylaşımının değerine vurguda bulundular.

Kilit Bir Destek Girişimi

İyi karakterize edilmiş hücresel modellerin varlığı gen ve kök hücre tedavilerinin geliştirilmesine olduğu kadar ilaç keşfi ve denemeleri için de ciddi anlamda faydalı. Tüm uluslararası FA odaklı ortaklar bu modelere olan yaşamsal ihtiyacın farkındalar ve geliştirilmelerine destek halindeler. Bilhassa, FARA, Dr. Helene Puccio’ya destek sağlarken FARA ve FARA-A da doktorlar Mirella Dottori ve Alice Pebay’a FA iPS hücrelerinin geliştirilmesi ve farklılaştırılması için fon tedarik etmekteler. Tedavi edici HDACi adayları üzerindeki çığır açan çalışması FARA tarafından desteklenmiş olan Dr. Joel Gottesfeld de iPS hücreleri üzerine çalışmalarda bulunuyor. Çünkü o da FA tedavisi için en etkili HDACi’yi deneyip keşfetmek adına bulunan potansiyelin farkında. Araştırma laboratuarlarında birçok FA hücre modelleri kullanılmış olsa da hiç biri FA’yı gerçek anlamda temsil edemedi. Elde edilmesi çok kolay olan bu deri hücrelerinin iPS hücrelerine dönüşmesinin programlanabilmesi keşfi muazzam bir atılım; bu sayede FA hastalarından alınacak sinir ve kalp hücre dizileri üzerinde araştırma yapmak mümkün olacak.

Son Gelişmeler

Hücresel Modeller ve Hücre Tedavisi konulu toplantı iletişim, dayanışma ve işbirliği tasnif edilmesi adına harika bir olanak sağladı ve hiç şüphe yok ki oldukça verimli bu buluşma amacına ulaştı. FA için kök hücre ve gen terapisi yaklaşımının ilerletilmesinde yer alanlar, bu terapilerin bir gerçeğe dönüştürümesi adına yapılması gereken çalışmalar üzerinde birlikte hareket ediyorlar. Tüm katılımcılar da araştırmaya (ilaç denemeleri dahil) uygun, güvenilir bir tesiste muhafaza edilen ve araştırmacılar arasında dağıtılan, tekrar üretilebilir, stabil ve iyi karakterize edilmiş FA iPS hücrelerine ihtiyacımız olduğunda mutabık kaldılar. Bu bağlamda, Melbourne’deki O’Brien Institute, Stem Cell Medicine and the Australian Stem Cell Bank (Cytentia) Müdürü Dr. Jeremy Crook ile görüşmeler sürmekte. Cytentia klinik öncesi ve klinik araştırma için yüksek kaliteli iPS hücre dizileri oluşturacak, muhafaza edecek ve dağıtacak. Bu çalışma sıkı standard prosedürler altında yapılacak. Bir başka heyecan verici olay ise FA, O’Brien Institute’ta önemli bir araştırma odağı olacak, böylece sadece dünyanın her yerindeki araştırmacılara standardize FA iPS hücre dizileri tedarik etmekle kalmayacak, aynı zamanda FA için hücre terapilerinin gelişimindeki sürece de ivme kazandıracaklar.

Kaynak: FARA eAdvocate - 2010 Yaz (sayfa 1-8)

İletiyi paylaş


İletiye bağlantı
Sitelerde Paylaş

Hesap oluşturun veya yorum yazmak için oturum açın

Yorum yapmak için üye olmanız gerekiyor

Hesap oluştur

Hesap oluşturmak ve bize katılmak çok kolay.

Hesap Oluştur

Giriş yap

Zaten bir hesabınız var mı? Buradan giriş yapın.

Giriş Yap